Malattie pediatriche 10 Dicembre Dic 2014 2025 10 dicembre 2014

Malattia di Niemann-Pick tipo A

La patologia esordisce nel neonato o nella prima infanzia, associata a ritardo della crescita.

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La malattia di Niemann-Pick tipo A è una patologia lisosomiale.

La cosiddetta malattia di Niemann-Pick tipo A è una forma molto grave della malattia di Niemann-Pick, una patologia lisosomiale a esordio precoce.

COME SI RICONOSCE

La patologia esordisce nel neonato o nella prima infanzia, associata a ritardo della crescita, epatosplenomegalia e disturbi neurodegenerativi a progressione rapida.

COME SI CURA

Non è nota una terapia efficace.

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